ABD’de  Federal Sağlık Dairesi tarafından onaylanan “Lemmeldy” dünyanın yeni en pahalı ilacı oldu. “Lemmeldy”nin bir dozu için 4 milyon 250 bin dolar ödemek gerekiyor.

 

Fenoreporter - Dış Haberler Servisi

 

Bu çok ama çok pahalı ilaç, son derece az görülen  “Metakromatik Lökodistrofi” hastalığının tedavisi için geliştirildi.

 

Çocuklarda görülen ve hem anneden, hem de babadan geçebilen bu hastalık 1-2 yaşında ortaya çıkmaya başlıyor. İlk belirtileri: Yürüme güçlüğü ve sık sık düşme, Bu sinirlerin kontrolden çıkmak üzere olduğu anlamına geliyor. Bir süre sonra ayağa kalkmak ve yürümek imkansızlaşıyor.

 

Hastalığın bir sonraki aşaması, konuşma güçlüğü, zeka geriliği, körlük olarak kendini gösteriyor. Ve nihayet hasta bitkisel hayata giriyor ve ölüyor.

 

Bu dehşet verici hastalık, ortalama olarak her 45 bin doğumda bir görülüyor. Bugüne kadar hastalığın hiçbir tedavisi yoktu. Sadece hastanın acılarını hafifletmeye çalışmakla yetiniliyordu. Bu hastalığa yakalanan çocukların ortalama yaşam süresi, teşhisten itibaren 5 yılla sınırlı.

 

“Orchart Therapeutics” şirketinin geliştirdiği “Lenmeldy” ilacı, hastalığın genetik nedenini düzeltmeyi amaçlıyor. Yani bir gen tedavisi. “Lenmeldy”den önce dünyanın en pahalı ilacı bir dozu 3,5 milyon dolar olan ve “CSL Behring” laboratuvarı tarafından geliştirilen  “Hemofili B” hastalığının tedavisinde kullanılan “Hemgenix” adlı ilaçtı.